Pirmajā pasaulē CRISPR tika izmantots pacienta acī, lai mēģinātu izārstēt ģenētisko aklumu

(Victor Freitas/Unsplash)

Pirmo reizi ārsti ir mēģinājuši izārstēt aklumu ar gēnu uzlaušanu pacientam CRISPR tehnoloģija.

Oregonas Veselības un zinātnes institūta komanda injicēja trīs šķidruma pilienus, kas nogādāja CRISPR DNS fragmentus tieši pacienta acs ābolā, Associated Press ziņojumi , cerot, ka tas mainīs retu ģenētisko stāvokli, ko sauc par Lēbera iedzimto amaurozi, kas agrīnā bērnībā izraisa aklumu.

'Mums burtiski ir potenciāls paņemt cilvēkus, kas būtībā ir akli, un likt viņiem redzēt,' aģentūrai AP sacīja Editas Medicīnas galvenais zinātniskais darbinieks Čārlzs Olbraits.



Editas ir viens no biotehnoloģiju uzņēmumiem, kas faktiski izstrādāja ārstēšanu. 'Mēs domājam, ka tas varētu pavērt pilnīgi jaunu zāļu komplektu, lai ievadītu un mainītu jūsu DNS.'

Lai gan dažus ģenētiskos apstākļus var ārstēt ar parasto gēnu terapiju, kas aizstātu visu mutēto gēnu, nevis to rediģētu, pacientiem ar Lēbera iedzimto amaurozi neveicās. Ar slimību saistītais gēns ir pārāk liels, lai to aizstātu, tāpēc ārsti vērsās pie CRISPR cenšoties labot bojāto mutāciju.

'Kad šūna ir rediģēta, tā ir pastāvīga un, cerams, šī šūna saglabāsies visu pacienta dzīvi,' aģentūrai AP sacīja Masačūsetsas Eye and Ear ārsts Ēriks Pīrss, kurš strādāja pie projekta.

Paies aptuveni mēnesis, līdz ārsti uzzinās, vai šis pirmais eksperiments izdevās, ziņo AP. Ja tā notiks, komanda plāno ģenētiski uzlauzt vēl 18 pacientusbērniem un pieaugušajiemar nosacījumu.

Šo rakstu sākotnēji publicēja Futūrisms . Lasīt oriģināls raksts .

Populārākas Kategorijas: Dabu , Viedoklis , Fizika , Tech , Telpa , Skaidrotājs , Daba , Neklasificēts , Cilvēkiem , Vidi ,

Par Mums

Neatkarīgu, Pārbaudītu Faktu Publicēšana Par Veselību, Telpu, Dabu, Tehnoloģijām Un Vidi.